A Harvard Egyetemen kifejlesztett bázis szerkesztésen alapuló módszert most először alkalmazták gyógyíthatatlan betegeken.
Agresszív rák
A orvosok sok agresszív rák fajtával találkoznak munkájuk során. A betegség bizonyos típusai kezelhetőek, ám sok eseten csak a betegek életkörülményeinek megkönnyítésére van már csak lehetőség.
Sokáig úgy tűnt, hogy a 13 éves Alyssa esetében is sajnos így lesz. A brit kislány leukémiával került be a Great Ormond Street Kórházba. A kezelés részeként először kemoterápiát alkalmaztak az orvosok. Mivel a betegség rendkívül rosszindulatú volt, a következő lépésként csontvelő átültetéssel próbálkoztak. Sajnos ez sem hozott érdemi javulást, így a szülőknek fel kellett készülni a legrosszabbra.
Személyre szabott gyógyír
Az orvosok azonban még szerettek volna egy mindössze hat éve kifejlesztett technológiát is kipróbálni. Abban reménykedtek, hogy a bázis eljárás segítségével személyre szabott gyógyírt hozhatnak létre Alyssa-nak. A eljárás ugyan még kísérleti stádiumban van, de már most rendkívül ígéretes lehetőségként tekintenek rá orvosi berkekben.
A bázis szerkesztés
A technológiát egy Dr. David Liu által vezetett kutatócsoport dolgozta ki még 2016-ban. Az eljárás lényege, hogy a kutatók a DNS-t alkotó szerves bázisokat cserélik le. A DNS-ben a következő szerves bázisok találhatóak meg: adenin (A), citozin (C), guanin (G) és timin (T).
A kutatók ezeket tudják szerkeszteni, mégpedig úgy, hogy kicserélik az egyes bázisokat. A génmódosítás következtében a DNS szerkezete megváltozik és így az orvosok “programozni” tudják azt.
Alyssa kezelése
Mivel a kislányt megtámadó T-sejtes akut limfoblasztos leukémia semmilyen kezelésre se reagált, az orvosoknak rendkívül körültekintően kellett eljárni. A ráknak ez a típusa ugyanis a szervezet legfőbb védelmi rendszerét, a T-sejteket támadja meg. Alyssa T-sejtjei szinte teljes egészében áldozatul estek ennek a rendkívül agresszív ráknak.
Először is mivel a kislánytól nem tudtak egészséges T-sejteket levenni, egy donortól származó sejtekkel kezdték meg a munkát. A donor sejtek szerkezetét úgy módosították, hogy azok ne támadják meg a kislány szervezetét. A következő lépésben a T-sejtekről eltávolították a CD7 elnevezésű kémiai markert. Ezután a módosított sejteket elláták egy “láthatatlanná tévő köpennyel”, aminek hála azok ellenállóvá váltak a kemoterápiának. A végső lépésként pedig “beprogramozták” a módosított sejteket, hogy pusztítsanak el minden olyan T-sejtet a kislány testében, ami hordozza a CD7 markert.
A kezelés gyakorlatilag leradírozta Alyssa maradék immunrendszerét is. Ebben a fázisban a kislányt elkülönítve kezelték, mivel bármilyen kórokozó halálos veszedelmet jelenthetett volna számára.
Egy hónappal később Alyssa eredményei végre a javulás jeleit mutatták. Amikor pedig a módosított T-sejtek elvégezték a munkájukat egy újabb csontvelő átültetés hajtottak végre, amivel egy új immunrendszert kapott a kislány.
Hamarosan Gattaca világában találhatjuk magunkat?
Dr. David Liu szerint hihetetlen, hogy a csapat által kidolgozott eljárást ilyen hamar sikeresen alkalmazták a gyógyításban. Mint mondta, rengeteg olyan betegség van, aminek a kezelése sokkal egyszerűbb lehet, mint az Alyssa esetében alkalmazott terápia. Példaként a sarlósejtes vérszegénységet hozta fel, ahol mindössze egyetlen szerves bázist kellene “kijavítani”.
Dr. Liu szerint mindez csak a kezdet a bázis szerkesztés gyógyászati felhasználásában. Ahogy mondta, ennek az új technológiának hála az emberiség végre irányítást nyerhet a génjei felett.
Azonban a génmódosítás hamarosan olyan területeken is feltűnhet, ahol már komoly erkölcsi kérdések is felmerülnek majd. Gondoljunk csak a Gattaca című filmre, ahol a társadalomban már csak a génmódosított, szuper emberek számára volt lehetőség érvényesülni. Velük szemben a “hagyományos” társaik csak a társadalom mezsgyéjén tengődhettek megtűrt elemekként.
